EXTEND APPROVA L’INVESTIMENTO IN DUE PROGETTI DELL’OSPEDALE SAN RAFFAELE PER AFFRONTARE MALATTIE RARE DEVASTANTI.
EXTEND, l’Hub di Trasferimento Tecnologico sostenuto da CDP Venture Capital Sgr, Angelini Ventures ed Evotec, ha approvato il finanziamento di due progetti nell’area delle Malattie Rare, dopo il primo ciclo di valutazione delle proposte ricevute, per la prima volta dalla sua nascita, dagli Istituti di Ricerca che attualmente fanno parte della rete.
La notizia è stata riportata anche in un articolo dedicato pubblicato il 12 aprile su Affari e Finanza, l’inserto economico del quotidiano italiano “la Repubblica”.
Ciascun progetto riceverà un finanziamento complessivo di circa 1,5 milioni di euro per raggiungere, attraverso un percorso basato su milestone, il principale punto di flesso, ovvero la costituzione di una Start-up dedicata che assicuri la progressione dell’asset verso lo sviluppo clinico.
I progetti, nati dallo sforzo scientifico di due Team dell’Ospedale San Raffaele (Milano), uno dei Centri di Ricerca che compongono l’attuale rete scientifica di EXTEND, sono pensati per sviluppare terapie innovative per due devastanti Malattie Rare, ovvero la Sindrome di Rett e la Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale (FSHD), per le quali oggi non esiste alcuna cura né alcun trattamento in grado di modificare il decorso della malattia.
La sindrome di Rett è la seconda sindrome più rilevante dopo la sindrome di Down. Il progetto guidato dal Dott. Vania Broccoli, Group Leader dell’Unità di Cellule Staminali e Neurogenesi dell’Ospedale San Raffaele, sta sviluppando un approccio di terapia genica per ripristinare l’espressione di una proteina pienamente funzionale codificata dal gene MeCP2, che risulta mutato nei soggetti affetti dalla malattia. Questo approccio si è dimostrato efficace a livello preclinico, come evidenziato dai dati ottenuti in modelli in vitro, ex vivo e in vivo.
Il Team del San Raffaele guidato dal Dott. Davide Gabellini, Group Leader dell’Unità di Espressione Genica e Distrofia Muscolare, ha identificato una proteina specifica che si lega a quella responsabile dello sviluppo della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale, bloccandone l’effetto tossico. Sono stati generati dati positivi in modelli animali e il budget ricevuto consentirà una progressione efficace ed efficiente del progetto verso lo sviluppo preclinico, grazie al piano di progetto dettagliato definito in collaborazione con il Team di esperti di Evotec.
Claudia Pingue, che guida il Fondo per il Trasferimento Tecnologico di CDP e Presidente di EXTEND, ha commentato: “Sebbene definite ‘rare’, queste malattie colpiscono milioni di persone in tutto il mondo e le Autorità Regolatorie sono disposte ad attivare un percorso di approvazione accelerato (Fast Track), il che rappresenta una chiara opportunità al di là dello sforzo attuale. Con EXTEND la nostra missione è colmare le lacune che impediscono a molte idee innovative di emergere e finanziare i progetti più promettenti degli Istituti di Ricerca italiani fin dalle fasi più precoci.”